En janvier, les échanges individuels par préindication ont été l’occasion pour les coordonnateurs des FSMR et sociétés savantes d’exprimer leurs besoins en termes d’extensions de préindications.
12 des 14 demandes d’extensions de préindications soumises au comité opérationnel du PFMG ont été validées par ses membres en avril. Les fiches préindications ont été mises à jour pour prendre en compte l’élargissement des critères. Six préindications sont également amenées à changer de dénomination.
| Portage |
Nom de la préindication avant extension |
Extension | Nom final de la préindication |
| CARDIOGEN | Malformations cardiaques congénitales complexes, formes syndromiques sporadiques | Extension aux formes familiales | Malformations cardiaques complexes congénitales |
| DEFISCIENCE | Épilepsies pharmacorésistantes à début précoce | Extension à un âge de début de la maladie au-delà de 12 mois et à des phénotypes épileptiques particuliers | Épilepsies pharmacorésistantes à début précoce |
| DEFISCIENCE/
AnDDI-Rares |
Malformations cérébrales | Extension à toutes les malformations cérébrales sans DI car préindication en cours restreinte à certes malformations cérébrales | Malformations cérébrales |
| FILNEMUS | Maladies mitochondriales d’une particulière gravité | Extension aux formes moins sévères | Maladies mitochondriales |
| OSCAR | Pathologies rares du métabolisme phosphocalcique ou de la minéralisation dentaire | Extension aux calcifications ectopiques et les hyperparathyroïdies familiales à début pédiatrique | Pathologies rares du métabolisme phosphocalcique ou de la minéralisation dentaire |
| BRAIN TEAM | Maladies neurodégénératives du sujet jeune | Extension aux démences du sujet jeune | Maladies neurodégénératives du sujet jeune |
| FAVA-Multi | Syndrome de Marfan et pathologies apparentées formes familiales d’anévrisme de l’aorte thoracique | Extension au syndrome de Marfan sans atteinte aortique | Syndrome de Marfan et pathologies apparentées, formes familiales d’anévrisme de l’aorte thoracique |
| MHEMO | Pathologies plaquettaires constitutionnelles | Extension à l’ensemble des maladies hémorragiques constitutionnelles avec ou sans atteintes plaquettaires | Pathologies de l’hémostase |
| RESPIFIL | Formes inexpliquées d’hypertension pulmonaire | Extension à l’ensemble des maladies pulmonaires rares inexpliquées | Maladies respiratoires rares |
| SENSGENE | Dystrophies rétiniennes héréditaires | Extension à tous patients présentant une forme de la maladie non liée à l’âge Extension aux maculopathies (autres pathologies de la rétine) | Dystrophies rétiniennes héréditaires |
| Surdités syndromiques et malformatives | Extension aux surdités non syndromiques | Surdités précoces | |
| GBMHM | Leucémies aiguës en rechute éligibles à un traitement curatif | Extension aux leucémies aigües réfractaires ou leucémies aiguës secondaires | Leucémies aiguës réfractaires ou en rechute chez l’adulte |
Les circuits de prescription restent identiques pour ces préindications, de nouveaux prescripteurs pouvant être ajoutés dans certains cas.
Le lancement d’une troisième campagne d’ouverture de nouvelles pré-indications est en cours de discussion avec les tutelles.